L'agence américaine du médicament (FDA) a donné son feu vert à l'autorisation d'un traitement contre l'hémophilie, a indiqué jeudi soir le laboratoire français Sanofi, qui le développe avec la biotech suédoise Sobi.
Le traitement, ALTUVIIIO (précédemment désigné comme «efanesoctocog alpha») est indiqué pour la prophylaxie de routine et le traitement ponctuel pour contrôler les épisodes hémorragiques, ainsi que pour la prise en charge chirurgicale chez l'adulte et l'enfant atteints d'hémophilie A, précise Sanofi dans son communiqué. Il se prend par une dose hebdomadaire.
L'hémophilie A est un trouble de la coagulation rare et dangereux, qui concerne très majoritairement les garçons. Il se traduit par l'incapacité du sang à coaguler correctement en raison d'un déficit en facteur de coagulation.
Elle provoque des saignements excessifs et spontanés dans les articulations, causant des lésions et des douleurs chroniques et pouvant avoir d'importantes répercussions sur la qualité de vie. Sanofi avait obtenu en juin dernier la désignation de «traitement innovant» aux États-Unis pour cette molécule. La FDA lui a également accordé la désignation de médicament orphelin en août 2017.